2016執(zhí)業(yè)西藥師復(fù)習(xí)講義《藥學(xué)綜合知識(shí)》第五單元

治療藥物評(píng)價(jià)

有效性評(píng)價(jià)

1.新藥臨床評(píng)價(jià)的分期

Ⅰ期：初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評(píng)價(jià)：健康志愿者，20—30

Ⅱ期：治療作用的初步評(píng)價(jià)階段：

目標(biāo)適應(yīng)證患者，多發(fā)病≥300例，主要病種≥100（多中心→3個(gè)以上醫(yī)院）

Ⅲ期：進(jìn)一步驗(yàn)證治療作用和安全性，評(píng)價(jià)利益風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系目標(biāo)適應(yīng)證患者

Ⅳ期：上市后藥品臨床再評(píng)價(jià)階段：普通及特殊人群，常見(jiàn)病≥2000例

2.局限性

①病例數(shù)目少②觀察時(shí)間短③特殊人群未納入④考察不全面⑤管理有漏洞

3.再評(píng)價(jià)

①實(shí)用性和對(duì)比性②公正性和科學(xué)性

4.循證醫(yī)學(xué)與藥品再評(píng)價(jià)

盡量以客觀的研究結(jié)果為依據(jù)，既重視個(gè)人臨床經(jīng)驗(yàn)又強(qiáng)調(diào)采用現(xiàn)有的、最科學(xué)的研究依據(jù)，證據(jù)來(lái)源——主要是隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)和薈萃分析，大樣本、多中心、隨機(jī)、對(duì)照、雙盲的臨床試驗(yàn)是評(píng)價(jià)一種治療方案的最佳方法，也是該方法有效性和安全性的最可靠的依據(jù)。

安全性評(píng)價(jià)

①藥品上市前的安全性信息——有局限性
　 包括：藥品的毒理學(xué)、致癌、致畸和生殖毒性，不良反應(yīng)、禁忌證等。
②藥品上市后的安全性信息——動(dòng)態(tài)、全面
　 包括：特殊人群用藥藥物相互作用，藥物過(guò)量及人種間安全性差異等

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)

　分析方法

最小成本

成本-效果

成本-效用

成本-效益

治療結(jié)果衡量參數(shù)

貨幣單位（缺點(diǎn)：客觀臨床效果必須完全相同）

效果→客觀的臨床指標(biāo)。 （如：血壓、血糖、血脂等健康值）

效用→患者主觀認(rèn)同的程度。 （與生活質(zhì)量相關(guān)，單位是質(zhì)量調(diào)整生命年QALY）

效益→貨幣單位 （掙了多少錢(qián)）

結(jié)果的表示

成本差別

成本/效果比值

成本/效用比值

凈效益

治療不同疾病的藥物間比較

不能（如：降壓藥與降脂藥之間不能比較）

不能（如：降壓藥與降脂藥之間不能比較）

能夠（如：降壓藥與降脂藥的治療效果都可用效用來(lái)表示）

能夠（如：比較藥物治療與健康教育性?xún)r(jià)比）

非醫(yī)療開(kāi)支

不能

不能

不能

能夠

質(zhì)量評(píng)價(jià)

1.法定標(biāo)準(zhǔn)藥典是法定標(biāo)準(zhǔn)！基本標(biāo)準(zhǔn)！但不是最高標(biāo)準(zhǔn)！2.企業(yè)標(biāo)準(zhǔn)3.研究用標(biāo)準(zhǔn)

藥物基因組學(xué)

是以藥物效應(yīng)及安全性為目標(biāo)，研究各種基因突變與藥效及安全性的關(guān)系。

華法林：FDA建議修改說(shuō)明書(shū)，從基因變異對(duì)藥物的影響給出警告提示。

循證醫(yī)學(xué)

基本知識(shí)

1、將臨床證據(jù)、個(gè)人經(jīng)驗(yàn)與患者的實(shí)際狀況和意愿三者相結(jié)合。

2、★證據(jù)來(lái)源：①大樣本的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)（RCT）
　　           ②系統(tǒng)性評(píng)價(jià)（systematic review）③薈萃分析（meta分析）

證據(jù)分級(jí)★★★★

推薦強(qiáng)度分A～D四級(jí)：
A.結(jié)果一致的Ⅰ級(jí)臨床研究結(jié)論
B.結(jié)果一致的Ⅱ、Ⅲ級(jí)臨床研究結(jié)論或Ⅰ級(jí)臨床研究的推論
C.Ⅳ級(jí)臨床研究的結(jié)論或Ⅱ、Ⅲ級(jí)臨床研究的推論
D.Ⅴ級(jí)臨床研究的結(jié)論或任何級(jí)別多個(gè)研究有矛盾或不確定的結(jié)論

1a：同質(zhì)RCT的系統(tǒng)評(píng)價(jià)
1b：單個(gè)RCT（可信區(qū)間窄）
1c：全或無(wú)病案系列
2a：同質(zhì)隊(duì)列研究的系統(tǒng)評(píng)價(jià)
2b：單個(gè)隊(duì)列研究（包括低質(zhì)顯RCT，如隨訪(fǎng)率＜80%）
2c：結(jié)果研究，生態(tài)學(xué)研究
3a：同質(zhì)病例對(duì)照研究的系統(tǒng)評(píng)價(jià)
3b：單個(gè)病例對(duì)照
4：病例系列研究（包括低質(zhì)量隊(duì)列和病例對(duì)照研究）
5：基于經(jīng)驗(yàn)未經(jīng)嚴(yán)格論證的老師意見(jiàn)。

★A1  B23  C4  D5

★（1/2/3）=（R/隊(duì)/�。�★（a/b）=（同質(zhì)/單個(gè)/）